Ciddi kalp hastalarına yeni umut: Günde tek doz kullanılan ilaç NHS’te kullanıma giriyor

30 Temmuz 2026

İngiltere’de yaklaşık 6 bin 600 kişi, ciddi bir kalp rahatsızlığı için geliştirilen yeni bir tedaviye erişim sağlayacak. İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA) ile Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmelliği Enstitüsü’nün (NICE) eş zamanlı aldığı karar sayesinde, aficamten adlı yeni ilaç NHS kapsamında hastalara sunulacak.

İngiltere’de yaklaşık 6 bin 600 hastanın, obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati (HCM) tedavisinde kullanılacak yeni bir ilaca erişiminin önü açıldı. Aficamten (MYQORZO) isimli günde bir kez kullanılan tablet, MHRA tarafından ruhsatlandırılırken, NICE tarafından da aynı anda NHS kullanımına onay verildi.

Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopati, kalp kasının kalınlaşıp sertleşmesine neden olarak kalbin vücuda yeterli miktarda kan pompalamasını zorlaştıran ciddi bir hastalık olarak biliniyor. Hastalık; nefes darlığı, aşırı yorgunluk, baş dönmesi, göğüs ağrısı ve düzensiz kalp atışı gibi belirtilere yol açabiliyor. İngiltere’de yaklaşık her 500 kişiden birinde görülen hastalığın vakalarının yaklaşık yarısı ise kalıtsal özellik taşıyor.

Klinik çalışmalar olumlu sonuç verdi

Klinik araştırmalar, aficamten kullanan hastaların daha rahat egzersiz yapabildiğini ve hastalığa bağlı belirtilerde belirgin iyileşme görüldüğünü ortaya koydu.

İlacın, halen NHS’te kullanılan benzer tedavi mavacamten kadar etkili olduğu değerlendirilirken, doğru dozun belirlenmesi için daha az ekokardiyografi taramasına ihtiyaç duyulabileceği ifade edildi. Bu durumun hem hastalar hem de sağlık sistemi açısından önemli bir avantaj sağlaması bekleniyor.

İlaçlara erişim süreci hızlandı

NICE, bu ilaç için maliyet karşılaştırmasına dayalı değerlendirme yöntemi kullandı. Buna göre ilacın NHS’te önerilebilmesi için maliyetinin mevcut tedaviye eşit veya daha düşük seviyede olması gerekti.

Kuruluş ayrıca, MHRA ile yürütülen yakın iş birliği sayesinde nihai değerlendirme rehberini standart süreçlere kıyasla iki hafta daha erken yayımladı.

NICE verilerine göre, Nisan 2024’ten bu yana yapılan dönüşüm çalışmaları sonucunda yeni ilaçlarla ilgili değerlendirmeler yüzde 30, sağlık teknolojilerine ilişkin değerlendirmeler ise yüzde 9 daha hızlı tamamlanıyor.

“Hastalara yeni umut sunuyor”

NICE İlaç Değerlendirme Direktörü Helen Knight, yeni tedavinin hastalar için önemli bir gelişme olduğunu belirterek şunları söyledi:

“Obstrüktif hipertrofik kardiyomiyopatinin seyrini değiştirme potansiyeline sahip bu tedaviyi önerebilmekten memnuniyet duyuyoruz. MHRA ile yürütülen yakın iş birliği sayesinde güvenli ve etkili ilaçların hastalara daha erken ulaştırılabileceğini bir kez daha görmüş olduk.”

MHRA Sağlık Kalitesi ve Erişimden Sorumlu İcra Direktörü Julian Beach ise eş zamanlı onayın hem hastalar hem de İngiltere’nin ilaç düzenleme sistemi açısından önemli bir dönüm noktası olduğunu belirtti.

Beach, ilacın güvenlik, kalite ve etkinlik standartlarını karşıladığını vurgulayarak, diğer tüm ilaçlarda olduğu gibi güvenliğinin yakından izlenmeye devam edeceğini söyledi.

Hasta derneğinden destek

Hasta kuruluşu Cardiomyopathy UK Üst Yöneticisi (CEO) Katharine McIntosh, yeni tedavi seçeneğinin hastalar için önemli bir kazanım olduğunu belirtti.

McIntosh, obstrüktif HCM’nin günlük yaşamı ciddi şekilde etkileyebildiğini, nefes darlığı ve yorgunluk nedeniyle birçok kişinin normal aktivitelerini yapmakta zorlandığını ifade ederek, mevcutta yalnızca tek benzer tedavi seçeneğinin bulunduğunu, aficamtenin ise özellikle tedavinin ilk dönemlerinde daha az ekokardiyografi gerektirebilmesi nedeniyle hastalar için daha erişilebilir bir alternatif olabileceğini söyledi.

İlaç nasıl etki ediyor?

Aficamten, kalp kasındaki miyozin proteinine bağlanarak kalbin aşırı kasılmasını azaltan geri dönüşümlü bir kardiyak miyozin inhibitörü olarak görev yapıyor. Böylece kalbin daha rahat kan pompalamasına yardımcı oluyor, kan akışındaki tıkanıklığı azaltıyor ve hastalığa bağlı belirtilerin hafiflemesine katkı sağlıyor.

İlaç 5 mg, 10 mg, 15 mg ve 20 mg film kaplı tabletler halinde sunulacak. Tedavi gören hastaların kalp fonksiyonları düzenli olarak ekokardiyografi ile takip edilecek.

NHS’te 30 gün içinde kullanıma sunulacak

NHS England, NICE’ın nihai rehberini yayımlamasının ardından 30 gün içinde ilacı uygun hastaların kullanımına sunacak.

İlacın üreticisi Cytokinetics Inc. ile NHS arasında gizli indirim anlaşması yapıldığı, böylece tedavinin sağlık sistemine daha düşük maliyetle sunulacağı açıklandı.

 

KAYNAK: GOV