NHS, SMA hastalarına ücretsiz ilaç verecek

23 Kasım 2021

İngiltere’de ulusal sağlık sistemi, kasları zaman içinde güç kaybeden SMA hastalarına evde alabilecekleri bir ilacı ücretsiz verecek.

Bugüne kadar yapılan deneylerde, günde bir kere ağız yoluyla alınan Risdiplam adlı ilacın kas hareketleri ve kontrolünü geliştirdiği görülmüştü. Bu İngiltere’de son üç yılda onay alan üçüncü SMA tedavisi oldu. Bunun diğerlerinden farkı ise bir enjeksiyona gerek olmaması ve tedavinin evde yapılabilmesi.

Genetik SMA hastalığı, yürüme, oturma, nefes alma ve yutkunmayı da etkileyen sinir hücrelerinin zamanla işlevsizleşmesi sonucu ortaya çıkıyor.

Risdiplam ilacı vücutta, SMA hastalarının üretemediği bir proteinin çoğalmasını sağlıyor. Bu ilaç sayesinde sinir hücrelerinin hayatta kalma şansının artacağı ve hastalığın ilerlemesinin yavaşlayacağı umuluyor. İngiltere’de bugüne kadar 200’den fazla hasta deneyler sırasında bu ilacı almıştı. İlaç SMA tip 1, 2 ve 3’te kullanılabiliyor.

Diğer SMA ilaçları arasında bir kerelik gen tedavisi Zolgensma da var. 2 milyon sterlinlik ücretiyle bu, dünyanın en pahalı ilacı. Diğer ilaç tedavisi olan Spinraza (nusinersen) ise omuriliğe yılda dört enjeksiyon ile yapılıyor.

Bunun ilk yıl için maliyeti ise 450 bin sterlin. Risdiplam’ın ise şişesi 7 bin 900 sterlin civarında. İlacın dozajı hastanın kilosuna göre değiştiği için bu miktarın bir hastaya ne kadar yeteceği kişiden kişiye değişiyor. Fakat genelde bir şişe birkaç hafta gidiyor.

Londra Evel ina Çocuk Hastanesi’nden çocuk nöroloğu Dr. Elizabeth Wraige, “Artık üç ilaç seçeneğimiz var” diyor ve ekliyor: “Bir hasta bir tip ilacı alamayacak durumda olsa da diğerlerini alma ihtimali var. Bu çok önemli bir artı. Bu gelişmeler SMA hastalığına bakışı değiştirip hastalara gelecek için umut sağlıyor.”

İngiltere Ulusal Sağlık Sistemi Yöneticisi Amanda Pritchard ise “Son üç yılda SMA hastalarına yönelik tedavilerde Spinraza, Zolgensma ve Risdiplam ile devrim yarattık. Üç yıl önce elimizde tek bir ilaç bile yoktu” diyor.

SMA’nın çok zor bir hastalık olduğunu söyleyen Pritchard, ülkede bebek ve küçük çocuklarda en fazla ölüme yol açan hastalıklardan birinin bu olduğunu belirtiyor ve “Bu yüzden, bu hastaların ve ailelerin hayatlarını dönüştürebilmek için bu ilaçları mümkün olan en kısa sürede sağlık sistemimize kattık” diyor.