NHS’ten, ciddi epilepsi yaşayan çocuklar için yaşam değiştiren tedavi

27 Şubat 2025

Ciddi epilepsi yaşayan yüzlerce çocuk, nöbetlerini önemli ölçüde azaltabilecek, NHS tarafından sunulan, onlara ve ailelerine yeni bir umut sağlayacak çığır açıcı yeni bir tedaviden faydalanma imkanı bulacak.

• Haberi İngilizce okumak için: https://olaygazete.co.uk/news-in-english/nhs-rolls-out-life-changing-treatment-offering-new-hope-for-hundreds-of-children-with-severe-epilepsy.html

Fenfluramin adlı ilaç, 20 Şubat’tan itibaren, İngiltere’de NHS hastaları için finanse edilmeye başlanacak; bu karar, Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmellik Enstitüsü (NICE) tarafından 2 yaş ve üzerindeki bireylerde Lennox-Gastaut sendromu (LGS) ile ilişkili nöbetler için önerilmiş olmasıyla alındı. Bu, bu formdaki epilepsi için onaylanan ilk kanabis dışı tedavi.

NHS tarafından kaydedilen bilgilere göre, LGS, sık, tahmin edilemeyen ve yıkıcı nöbetlere neden olan nadir, ömür boyu süren ve tedaviye dirençli bir epilepsi türü olup, ciddi vakalarda, çocuklar gün boyunca birden fazla nöbet geçirebilir, bu durum da onların yaşam kalitesini önemli ölçüde etkileyebilir. Bu nöbetler, sıklıkla bilişsel sorunlara, hareketlilikte zorluklara ve ani kas kontrol kaybı nedeniyle yaralanma riskinin artmasına yol açar.

Günlük olarak alınan sıvı bir ilaç olup, dozu, her hastanın kilosuna göre ayarlanan Fenfluramin, , beyindeki serotonin seviyelerini artırarak, nöbet aktivitesini azaltmaya yardımcı oluyor.

İngiltere’de yaklaşık 60,000 çocuk epilepsi ile yaşıyor ve bunların %1 ila %2’sinin Lennox-Gastaut sendromuna sahip olduğu tahmin ediliyor.

Daha önce, NICE tarafından LGS için önerilen tek tedavi 2019’da onaylanan cannabidiol (Epidyolex®) ile klobazam idi. LGS, birçok antiepileptik ilaca karşı oldukça dirençli ve nöbet kontrolünü son derece zorlaştırıyor; fenfluramin, mevcut tedavilere yanıt vermeyen veya klobazam kullanamayan hastalar için kritik bir yeni seçenek sunuyor. Klobazamın yan etkileri arasında aşırı uyku hali, sedasyon, sinirlilik ve uzun süreli kullanımda bağımlılık yer alıyor.

Klinik denemeler, fenfluraminin düşme nöbetlerinin (bilinç kaybı ve kas kontrolü kaybına neden olan nöbetler) sıklığını ortalama %26.5 oranında azalttığını gösterdi; bu, plasebo grubunda görülen azalmanın üç katından fazla. Hastaların %25.3’ü, düşme nöbeti sıklığında %50 veya daha fazla bir azalma yaşarken, bu oran plasebo grubunda yalnızca %10.3.

Klinik kanıtlar, fenfluraminin yalnızca nöbet sıklığını azaltmakla kalmayıp, aynı zamanda hastaneye yatış ve acil bakım gereksinimini de önemli ölçüde azalttığını öneriyor.

NHS England, uygun hastalara tedaviyi hızlandırmak için İnovatif İlaçlar Fonu’nu kullanarak, üç ay daha hızlı bir geçici düzenleme ile bu tedaviyi sağlayacak. Bu, NHS’in sunduğu ikinci gösterim; 2022’den bu yana Dravet sendromu adı verilen başka bir nadir epilepsi türü nedeniyle meydana gelen nöbetleri tedavi etmek için fenfluramin istedi.

Lennox-Gastaut sendromu en yaygın olarak üç ila beş yaşları arasında gelişirken, bu onaya, iki yaş ve üzerindeki tüm klinik olarak uygun hastalar, yetişkin hastalar dahil olmak üzere, erişim sağlayacak. LGS’li çocuklar ve gençlerin çoğu, yetişkinlik hayatına kadar nöbet geçirmeye devam ediyor.

Fenfluramin, Birleşik Krallık’ın en büyük yaşam bilimleri yatırımcılarından biri olan Belçika merkezli bir ilaç şirketi olan UCB Pharma tarafından üretiliyor.

Bu, NHS tarafından sunulan en son yenilikçi tedavi. Ocak ayında NHS, Birleşik Krallık’ta üretilen tedavi edici orak hücreli anemi gen terapisi olan Casgevy® için bir anlaşma duyurmuştu. Bu duyuru, Aralık ayında Oxford merkezli şirket Immunocore tarafından geliştirilen göz kanseri ilacı tebantafusp için yapılan bir anlaşmadan sonra geliyor.

 

kaynak: NHS