NHS, “Üçlü Kombinasyon” tedavisi uygulayacak

20 Temmuz 2025

İngiltere’de yüzlerce çocuk ve yetişkin, kistik fibrozun nadir türlerine yönelik “hayat değiştiren” yeni nesil üçlü kombinasyon tedavisine ilk kez erişebilecek.

Ulusal Sağlık Servisi (NHS), vanzakaflor–tezakaflor–deutikaflor (Alyftrek®) adlı bu yeni tedaviye onay verildiğini duyurdu. Alyftrek®, hastalığın temel nedenini hedef alarak kistik fibrozun tedavisinde yaşam süresi ve kalitesini önemli ölçüde artıran, NHS tarafından sunulan en yeni jenerasyon ilaçlardan biri.

Ulusal Sağlık ve Bakım Mükemmeliyeti Enstitüsü (NICE) tarafından onaylanmasının ardından, F508del mutasyonu kaynaklı en yaygın kistik fibroz türüne sahip hastalar bugünden itibaren Alyftrek®’e mevcut tedavi olan Kaftrio®’ya alternatif olarak erişebilecek.

Ayrıca NHS England, Alyftrek®’in daha önce modülatör tedavisine uygun görülmeyen nadir kistik fibroz türlerine sahip çocuk ve yetişkinlere de sunulacağını açıkladı. Bu, NICE tarafından incelenen hasta grubunun ötesinde erişimi sağlayan Vertex firmasıyla yapılan ticari anlaşma sayesinde mümkün oldu.

Hastalık ve Yeni Tedavi Hakkında

Kistik fibroz, kalıtsal bir hastalık olup akciğerlerde ve sindirim sisteminde yoğun mukus birikmesine neden olarak solunum güçlüğüne ve ciddi enfeksiyonlara yol açar. Genellikle yoğun tedavi ve sık hastane yatışları gerektirir.

Yeni üçlü kombinasyon tedavisi olan Alyftrek®, hastalığa neden olan bozuk proteini düzeltmeye yönelik çalışarak semptomları azaltır. Günlük olarak evde alınan bu ilaç, hastaların daha bağımsız yaşamalarına ve hastaneye yatış sürelerinin azalmasına yardımcı olur. Alyftrek®’in tek doz olarak kullanılması da bazı hastalar için önemli bir kolaylık sağlar.

12 yaş ve üzeri F508del mutasyonuna sahip hastalarla yapılan klinik çalışmalar, Alyftrek®’in akciğer fonksiyonlarını geliştirmede Kaftrio® kadar etkili olduğunu göstermiştir.

Nadir mutasyonlara sahip hastalar için doğrudan klinik veri bulunmamakla birlikte, NHS England tarafından yayımlanan yeni politika kapsamında klinik ihtiyaçların karşılanması adına bu hasta grubuna da tedavi erişimi sağlanacak. Bu yaklaşım, Avrupa İlaç Ajansı’nın politikasıyla paralellik göstermektedir.

Uzmanlardan Açıklamalar

NHS England Özel Komisyon Direktörü John Stewart:
“Bu tedavi, en nadir kistik fibroz türleriyle yaşayan yüzlerce hasta için büyük bir adım. Evde tek doz tedaviye erişim, hastalar ve aileleri için hastane ziyaretlerinin yükünü hafifletir ve daha bağımsız bir yaşam imkanı sunar. Bu, 2019’dan bu yana birçok hasta için dönüşüm yaratan bakım standardına ilk kez ulaşacak hasta grubu için umut verici bir gelişme.”

11 yaşındaki kızı Kate, Kaftrio tedavisi gören Catherine:
“Eğer daha iyi sonuçlar sağlayacaksa, Alyftrek®’i mutlaka denemek isteriz. Özellikle antibiyotik ihtiyacını ve damardan tedavi sıklığını azaltmasını umuyoruz. Tek dozluk olması da büyük bir avantaj.”

Kistik Fibroz Vakfı CEO’su David Ramsden:
“Bugünkü gelişmeler, kistik fibrozla yaşayan herkes için daha iyi tedavilere giden yolda önemli bir adımdır. Bu noktaya gelmemizi, topluluklarımızın yıllar süren kampanyaları ve destekleri mümkün kıldı. Ancak hâlâ daha kat edilecek uzun bir yolumuz var.”

NICE İlaç Değerlendirme Direktörü Helen Knight:
“Kistik fibrozun tedavisinde CFTR modülatörleri devrim yarattı. Alyftrek®’in de bu tedavilere eklenmesi, hastalar için önemli faydalar sağlayacak. NICE olarak, bu tür etkili tedavileri hastalara en hızlı şekilde ulaştırma kararlılığımız sürüyor.”

Vertex International Kıdemli Başkan Yardımcısı Ludovic Fenaux:
“Alyftrek®, İngiltere’deki uygun tüm CF hastaları için yeni bir tedavi seçeneği olarak büyük bir dönüm noktasıdır. NHS ile bu değeri tanıyan anlaşmaya vardığımız için memnunuz.”

NHS’nin 10 Yıllık Sağlık Planı Kapsamında

Bu yeni tedaviye erişim, NHS’nin kısa süre önce duyurduğu 10 Yıllık Sağlık Planı’nın bir parçası olarak, hastane dışı bakım modeline geçiş sürecini de destekliyor.

Bugün itibarıyla İngiltere’deki kistik fibroz hastalarının yaklaşık %95’i modülatör tedavilere erişebilir durumda.

Ayrıca bu tedavilere uygun olmayan veya tolere edemeyen hastalar için daha yoğun klinik, psikolojik ve sosyal destek hizmetleri sunulmaya devam edilecek.

 

kaynak: NHS