‘Nadir görülen hastalık’ tedavilerini hızlandırabilir

21 Mayıs 2026

Yeni düzenleme planı milyonlarca hastanın tedavilere daha hızlı ulaşmasının önünü açabilir

Birleşik Krallık’ta nadir hastalıklarla yaşayan milyonlarca kişi için tedavi süreçlerini hızlandırabilecek tarihi bir düzenleme planı kamuoyuna sunuldu.

Medicines and Healthcare products Regulatory Agency tarafından 21 Mayıs 2026 tarihinde başlatılan kamu istişaresi kapsamında, nadir hastalık tedavilerinin daha hızlı geliştirilmesi, test edilmesi ve onaylanmasını sağlayacak yeni bir düzenleyici sistem önerildi.

Hükümet, yeni çerçevenin Birleşik Krallık’ta yaklaşık 3,5 milyon kişiyi etkileyen nadir hastalıklar için tedavilere erişimi hızlandırabileceğini açıkladı.

Klinik deney sistemi değiştirilecek

MHRA’nın önerdiği yeni “Rare Disease Therapies Regulatory Framework” sistemi, mevcut ilaç geliştirme modelinden farklı bir yaklaşım sunuyor.

Yeni modele göre:

Küçük hasta grupları için daha esnek klinik süreçler uygulanacak,
Nadir hastalıkların araştırılmasındaki bilimsel ve finansal zorluklar dikkate alınacak,
Hasta güvenliği temel öncelik olmaya devam edecek.

Düzenleme, yaklaşık her 50 bin kişide bir veya daha az görülen nadir hastalıkları kapsayacak.

Tedavilere daha erken erişim sağlanabilecek

Planın merkezinde “Investigational Marketing Authorisation” adı verilen yeni sistem yer alıyor.

Bu sistem sayesinde:

Klinik deney onayı,
Pazar onayı süreçleri kademeli şekilde birleştirilecek.

Böylece yeterli umut verici veri oluştuğunda, hastaların yenilikçi tedavilere daha erken erişebilmesinin önü açılacak.

Ancak tedavilerin NHS kapsamında kullanılması için National Institute for Health and Care Excellence onayı gerekecek.

Hükümet, bu yaklaşımın ilaç geliştirme maliyetlerini düşürerek tedavilerin daha erişilebilir hale gelmesine yardımcı olabileceğini belirtti.

“Milyonlarca aile için umut olabilir”

Birleşik Krallık Halk Sağlığı Bakanı Sharon Hodgson, nadir hastalıklarla yaşayan ailelerin yıllardır belirsizlik içinde mücadele ettiğini söyledi.

Hodgson açıklamasında şu ifadeleri kullandı:

“Birleşik Krallık’ta nadir hastalıklarla yaşayan milyonlarca insan ve onları destekleyen aileler için etkili tedavi arayışı uzun, yorucu ve son derece belirsiz olabiliyor.

Bu tarihi öneriler daha esnek ve daha şefkatli bir sistem için önemli bir adım niteliğinde.”

“Bilim ilerliyor ama sistem geride kalıyor”

Julian Beach, mevcut düzenleyici sistemin nadir hastalıkların gerçeklerine uygun şekilde tasarlanmadığını belirtti.

Beach, yeni yaklaşımın:

Bilimsel yenilikleri destekleyeceğini,
Hastaların ihtiyaçlarına daha hızlı cevap vereceğini,
Güvenlik standartlarını koruyacağını söyledi.

David Cameron’dan destek mesajı

Eski Birleşik Krallık Başbakanı David Cameron da açıklamaya destek verdi.

Şu anda Oxford-Harrington Rare Disease Centre danışma kurulunun başkanlığını yürüten Cameron, kendi oğlunun yaşadığı sağlık sürecinden dolayı nadir hastalıkların aileler üzerindeki etkisini yakından bildiğini söyledi.

Cameron açıklamasında şu ifadeleri kullandı:

“Hastalar ve aileleri için zaman son derece önemli. İnsanlar yıllarca belirsizlik, korku ve çaresizlik içinde yaşıyor.

MHRA’nın bugünkü açıklaması bu tabloyu değiştirmek adına umut verici ve önemli bir adım.”

3,5 milyon kişi etkileniyor

Birleşik Krallık’ta yaklaşık her 17 kişiden biri nadir bir hastalıkla yaşıyor.

Ancak:

Nadir hastalıkların yalnızca yüzde 5’inden daha azı için onaylı tedavi bulunuyor,
Ortalama teşhis süreci 5 yıldan uzun sürüyor,
Nadir hastalığa sahip çocukların yüzde 30’u 5 yaşına ulaşamadan hayatını kaybediyor.

Çok sayıda hastalık örnek gösterildi

Açıklamada:

Angelman Sendromu,
Myotonik Distrofi,
Kalıtsal retina hastalıkları,
Ultra nadir kanser türleri,
DHDDS gen mutasyonlarına bağlı nörolojik hastalıklar gibi birçok örnek sıralandı.

MHRA, mevcut sistemin bu tür ultra nadir hastalıklar için uygun şekilde tasarlanmadığını vurguladı.