Dünyanın ilk CRISPR gen tedavisi Birleşik Krallık’ta onaylandı

16 Ocak 2024

Birleşik Krallık’taki yetkililer, CRISPR gen tedavisinin iki kalıtsal kan hastalığı tedavisinde kullanılmasına izin verdi. Bu kararla, dünyanın ilk CRISPR gen tedavisi, orak hücreli anemi ve kan nakline bağımlı akdeniz anemisi hastalarında kullanılacak.

Dünyanın ilk CRISPR gen tedavisi, Birleşik Krallık’taki yetkililerin, CRISPR tedavisinin iki kalıtsal kan hastalığının tedavisinde kullanılmasına izin vermesiyle onaylanmış oldu. 16 Kasım’da Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu’nun verdiği izinle, dünyanın ilk CRISPR gen orak hücreli anemi ve kan nakline bağımlı akdeniz anemisi tedavisinde kullanılacak.

DNA DİZİLİMİNDE DEĞİŞİM YAPILABİLİYOR

Tam adıyla CRISPR-Cas9 sistemi, araştırmacıların genomun çeşitli kısımlarına ekleme, çıkarma ya da DNA dizilimininde değişim yapmalarına olanak tanıyor. En basit ve çok yönlü genetik manipülasyon yöntemi, bilim camiasında büyük ilgi gördü.

DNA’NIN İSTENEN BÖLGESİNDEN KESİM

2012’de Jennifer Doudna öncülüğündeki bir ekip, canlının DNA’sını kesebilecek, izole edebilecek ve düzenleyebilecek bir uygulama geliştirdi.

Bu uygulama, Cas9 adı verilen bir enzimi kullanarak genleri DNA’dan kesiyordu. Geliştirilen “moleküler makaslar”, bir RNA molekülü sayesinde DNA’yı hedef alabiliyor.

Bu yüzden kesilmesi hedeflenen DNA bölgesine denk gelen RNA molekülü Cas9 proteiniyle birleştirildi ve sonuçta CRISPR teknolojisi ortaya çıktı. Diğer bir deyişle DNA’nın istenen bölgesinden kesim yapılabiliyor.