NHS, dünyanın en pahalı ilaçlarından birini hastalara ücretsiz verecek

7 Şubat 2022

NHS, 3 milyon 800 bin dolarlık fiyatıyla dünyanın en pahalı ilaçlarından biri olan Libmeldy’yi hastalara ücretsiz sunacak.

Çocukların sinir sistemiyle organlarını etkileyen ve çok nadir görülen MLD hastalığında kullanılan bir gen terapisi olan Libmeldy ‘hayat kurtarıcı’ bir ilaç olarak niteleniyor.

İngiltere’de her yıl yaklaşık dört bebeğin bu hastalıkla doğduğu belirtiliyor. NHS yetkililerinin üretici firmayla yürüttüğü görüşmelerde indirim konusunda anlaşma sağlandığı ve ilacın hastalara sunulmasına karar verildiği açıklandı.

Pritchard, “Devrim niteliğindeki bu ilaç bu yıkıcı kalıtımsal hastalığı çeken bebek ve çocuklar için hayat kurtarıcı. İlaç ailelerin acılarını da dindirecek’’ dedi.

MLD ya da Metakromatik Lökodistrofi, enzim eksikliğinden kaynaklanan ve son derece nadir görülen bir hastalık. Zaman içinde hastanın beyni ve diğer bölümlerindeki sinirler gerektiği gibi çalışmamaya başlıyor.

Hastalık 30 aylıktan küçük bebeklerde görülüyor ve sonrasında görme, işitme kaybına ve konuşma bozukluğuna yol açabiliyor. Hastalıkta hareket etme güçlüğü ve felç görülebiliyor. Hastaların ortalama yaşam beklentisi beş ile sekiz arasında. Libmeldy bir tür gen terapisi ve bozuk genleri yeniliyor.