İngiltere’de bir ilk: ‘Gen terapisine izin veriliyor’

19 Kasım 2023

İngiltere, 12 yaş ve üzeri hastalar için orak hücre hastalığını ve başka bir tür kalıtsal kan hastalığını tedavi etmeyi amaçlayan bir gen terapisine izin verileceği ve bunun  dünyada bir ilk olduğunu bildirdi.

İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Casgevy’nin mucitlerine 2020’de Nobel Ödülü kazandıran gen düzenleme aracı CRISPR’ı kullanan lisans alan ilk ilaç olduğunu söyledi.Orak hücre hastalığı ve β-talasemi, kırmızı kan hücrelerinin vücutta oksijen taşımak için kullandığı hemoglobin genlerindeki hatalardan kaynaklanan genetik durumlardır.

MHRA Geçici Direktörü Julian Beach yaptığı açıklamada, “Hem orak hücre hastalığı hem de β-talasemi acı verici, yaşam boyu süren ve bazı durumlarda ölümcül olabilen durumlardır” dedi. Beach, klinik çalışmalarda Casgevy’nin orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı β-talasemisi olan katılımcıların çoğunda sağlıklı hemoglobin üretimini yeniden sağladığını ve hastalığın semptomlarını hafiflettiğini ekledi.

Gen terapisi, belirli genetik hastalıkları tedavi etmek için kullanılan, geleceği son derece parlak bir genetik mühendislik tekniğidir. Teknik, ana hatlarıyla genetik bir mutasyon nedeniyle kodlanmayan, bu sebeple bir hastalığa sebep olan bir proteinin yerini alacak, mutasyona uğramamış bir geni genomda rastgele bir noktaya eklemeyi içerir.