İnsanlı denemeler genetik düzenleme hastalıklarına umut oluşturacak

6 Haziran 2022

Bilim insanları, erken yaşlanma hastalığı gibi rahatsızlıklara yol açan hatalı genleri kesip değiştirebilecek enzimler oluşturduklarını açıkladılar

Harvard Üniversitesi’nden araştırmacılara göre, insan DNA’sı, progeria (erken yaşlanma hastalığı) gibi hastaların çok hızlı yaşlanmasına ve gençken ölmesine neden olan genetik koşulları iyileştirmek için düzenlenebilir.

Daily Mail’de yer alan habere göre, araştırmacılar tedavi verilen hücrelerin düzenlenmiş DNA’yı kullanacağı için, vücutlarının daha sonra normal şekilde çalışmaya başlayacaklarını söyledi. Progeria veya orak hücre anemisine yakalanmış hayvanlar üzerinde yapılan araştırmalar, hayvanların enjeksiyondan sonra iyileştiğini buldu.

Araştırma, henüz insanlarda denenmedi. Ekip, doğduktan 14 gün sonra insan hastalardan alınan progeria ile hastalanan farelere tedavi verdi.

Yaklaşık yüzde 90’ının enjeksiyondan sonra kas hücrelerinin iyileştiğini ve ömrünün iki katına çıktığını gördü.

Teknoloji, orak hücre anemisi olan farelerde de test edildi ve 16 hafta sonra bilim insanları, aşı verilen farelerin yüzde 80’inin büyük ölçüde iyileştirildiğini söyledi.

Araştırmada yer alan genetikçi Dr. James Liu, insan denemelerinin, cihazının hastalığa sahip hastalara yardımcı olup olmayacağını belirlemeye başlayabileceğini umduğunu söyledi. Liu, tedavinin, kırmızı kan hücreleri doğru şekilde oluşmadığında orak hücreli anemiden muzdarip olanlar gibi genetik rahatsızlıkları olan diğer hastalar için de kullanılabileceğini öne sürdü.

Progeria hastalığı çok nadir görülen bir genetik durumdur. Yaşamın ilk birkaç ayında hızlı yaşlanma ve gelişme sorunlarına yol açan DNA’daki tek bir mutasyondan kaynaklanır. Şimdi yeni çalışmalarla, bu mutasyonun önüne geçilmesi hedefleniyor